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IMP - Investigational Medicinal Product

IMP - Investigational Medicinal Product

L’IMP, ovvero l’Investigational Medicinal Product è una forma farmaceutica di una sostanza attiva o di un placebo utilizzato come farmaco testato o di riferimento in uno studio clinico. Può essere anche un prodotto già presenti in commercio

Silvia Vernotico

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Chiesi conclude un accordo con TiumBio per lo sviluppo di un inibitore del TGF-β

Chiesi conclude un accordo con TiumBio per lo sviluppo di un inibitore del TGF-β

Il Gruppo Parmense Chiesi ha annunciato di aver stretto un esclusivo accordo di licenza con TiumBio, una società biofarmaceutica con sede in Corea del Sud specializzata nella ricerca di farmaci innovativi per il trattamento di malattie rare. Più nel dettaglio, secondo l'accordo, Chiesi potrà condurre lo sviluppo di piccole molecole proprietà di TiumBio che mirano alla modulazione della via di segnalazione del fattore di crescita, TGF-β.

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I tre farmaci più innovativi del 2018: Emicizumab

I tre farmaci più innovativi del 2018: Emicizumab

Emicizumab é un anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’azione del fattore VIII legando a ponte i fattori IXa e X, proteine necessarie per l’attivazione del processo di coagulazione del sangue. E’ il primo farmaco per l’emofilia A somministrabile per via sottocutanea anziché endovenosa. Un trattamento rivoluzionario per l’emofilia A, testato nello studio clinico HAVEN 3 e pubblicato sul New England Journal of Medicine.

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Breakthrough Therapy

Breakthrough Therapy

Secondo il dizionario, la parola “breakthrough” significa letteralmente “un improvviso e importante sviluppo o scoperta”. Tuttavia questa traduzione non deve essere forviante poiché non assume lo stesso significato nel processo di approvazione dei farmaci da parte della FDA statunitense. La designazione di Breakthrough Therapy viene concessa dalla FDA statunitense per accelerare lo sviluppo e la revisione del lungo iter di approvazione di un farmaco che è destinato da solo o in combinazione con uno o più farmaci a trattare una condizione grave o potenzialmente fatale, se le evidenze cliniche preliminari dimostrano che questo trattamento offre un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia attualmente disponibile per quel tipo di patologia.

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Streptochinasi e un DNA interruttore per la modulazione della coagulazione sanguigna

Streptochinasi e un DNA interruttore per la modulazione della coagulazione sanguigna

Nelle ore successive a un infarto, una dose endovena di streptochinasi proteica batterica può rompere i coaguli di sangue e ripristinare la circolazione sanguigna. Ma non è la soluzione ottimale. La streptochinasi può rivelarsi troppo potente, aumentando il rischio di emorragie. Un team di ricercatori del The Scripps Research Institute in California hanno messo a punto un interruttore on-off specifico per la streptochinasi utilizzando dei brevi filamenti di DNA. Con questo interruttore i ricercatori sono riusciti a regolare l'attività di coagulazione del coagulo in vitro.

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Indirubina e GSK-3: molecola e potenziale target per il trattamento dei sintomi dell'epilessia

Indirubina e GSK-3: molecola e potenziale target per il trattamento dei sintomi dell'epilessia

Per le persone con epilessia, la gestione delle convulsioni è di fondamentale importanza per proteggere se stessi e le persone che li circondano. Eppure fino a un terzo delle persone con epilessia, dai 15 ai 20 milioni in tutto il mondo, non rispondono ai farmaci in commercio. Esaminando un tradizionale rimedio congolese per l'epilessia, i ricercatori hanno trovato un nuovo bersaglio proteico per lo sviluppo di potenziali farmaci per il controllo delle crisi epilettiche. Lo studio è stato pubblicato su ACS Chemical Neuroscience. I farmaci antiepilettici in commercio agiscono sulle proteine coinvolte nella neurotrasmissione, come i canali ionici. Il nuovo studio suggerisce che la glicogeno sintasi chinasi 3 (GSK-3) sia un potenzie target farmacologico per controllare le crisi epilettiche. GSK-3 è una una chinasi degli amminoacidi serina e treonina che porta all'aggiunta di molecole di fosfato sui residui di serina e treonina. GSK-3 è coinvolta in una serie di vie di segnalazione intracellulari, tra cui la proliferazione cellulare, la regolazione del glucosio e l'apoptosi.

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BIJUVA™, prima e unica combinazione di ormoni bio-identici approvata dalla FDA per le donne in menopausa

BIJUVA™, prima e unica combinazione di ormoni bio-identici approvata dalla FDA per le donne in menopausa

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato BIJUVA™ della TherapeuticsMD, Inc, la prima e unica combinazione ormonale di estradiolo e progesterone bio-identici somministrata attraverso una singola capsula orale per il trattamento dei sintomi vasomotori da moderati a gravi associati alla menopausa nelle donne con utero.

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Highlights Farmaci Orfani 2018

Highlights Farmaci Orfani 2018

È da poco disponibile sul portale AIFA il report sui farmaci orfani pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco con lo scopo di garantire a tutti l’accesso equo alle cure primarie e tutelare la salute come fondamentale diritto dell'individuo e interesse della collettività. Questi i due dei più importanti obiettivi dell’AIFA soprattutto in materia di malattie rare, patologie che coinvolgono solo in Italia circa 2-3 milioni di persone.

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Nuova molecola candidato per combattere i vermi nematodi responsabili di malattie tropicali

Nuova molecola candidato per combattere i vermi nematodi responsabili di malattie tropicali

I vermi nematodi parassiti responsabili di malattie come l‘oncocercosi e l'elefantiasi attualmente infettano oltre 150 milioni di persone nelle regioni tropicali di tutto il mondo. I trattamenti convenzionali attualmente disponibili possono richiedere mesi o addirittura anni per uccidere i parassiti. Un consorzio accademico-industriale ha messo a punto un potenziale farmaco candidato per gli studi preclinici che potrebbe fermare i parassiti dopo un trattamento di soli sette giorni.

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I tre farmaci più innovativi del 2018: Onpattro

I tre farmaci più innovativi del 2018: Onpattro

Onpattro (patisiran), è la prima terapia al mondo basata sul silenziamento genico dell’RNAi (RNA interference). Onpattro è un farmaco sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals, per il trattamento della polineuropatia causata da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). L’ultima approvazione che arriva dalla FDA statunitense si è basata sui risultati positivi del trial di Fase III, APOLLO, il più ampio studio controllato mai condotto sull’amiloidosi hATTR, i cui risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

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Elzonris, primo farmaco orfano approvato dalla FDA per la BPDCN

Elzonris, primo farmaco orfano approvato dalla FDA per la BPDCN

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Elzonris (tagraxofusp-erzs; SL-401) per il trattamento della neoplasia delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni. Elzonris è il primo farmaco approvato per questa rara malattia del sangue e del midollo osseo e la prima terapia mirata contro CD123.

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Tunicamicina, un potenziale antibiotico modificato per il trattamento della tubercolosi

Tunicamicina, un potenziale antibiotico modificato per il trattamento della tubercolosi

Lo Streptomyces è un batterio che produce tunicamicina, un promettente antibiotico in grado di inibire la sintesi della parete cellulare in alcuni batteri. Sfortunatamente, la tunicamicina non è adatta all'uso clinico poiché inibisce l'enzima umano DPAGT1, che svolge un ruolo importante nella sintesi di alcune proteine.

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YUPELRI, primo e unico broncodilatatore spray daily-use approvato dalla FDA per la BPCO

YUPELRI, primo e unico broncodilatatore spray daily-use approvato dalla FDA per la BPCO

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato YUPELRI (revefenacin), una soluzione inalatoria per il trattamento di mantenimento di pazienti con Broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). YUPELRI, un antagonista muscarinico a lunga durata d'azione (LAMA), è il primo e unico broncodilatatore spray, da utilizzare una volta al giorno, approvato per il trattamento della BPCO negli Stati Uniti.

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AIFA - Ritiro lotti di OZURDEX (Desametasone) per particella siliconica

AIFA - Ritiro lotti di OZURDEX (Desametasone) per particella siliconica

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha la comunicato, in una nota informativa sul proprio sito, l'esito e le contromisure prese per alcuni lotti di Ozurdex 700 microgrammi, impianto intravitreale di Allergan Pharmaceuticals a seguito del rilevamento, durante uno dei consueti controlli di produzione in-process, di una particella di silicone libera in una campionatura di impianti di OZURDEX.

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L'FDA STATUNITENSE CHIUDE IL 2018 CON 59 NUOVE APPROVAZIONI

L'FDA STATUNITENSE CHIUDE IL 2018 CON 59 NUOVE APPROVAZIONI

Anno impegnativo, quello appena trascorso, per la Food and Drug Administration statunitense. Le approvazioni di farmaci raggiungono il massimo storico, con 59 nuove entità molecolari che hanno ottenuto l’ok per la loro immissione sul mercato statunitense.

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Muore Alfred Bader: filantropo e pioniere dell’industria chimica

Muore Alfred Bader: filantropo e pioniere dell’industria chimica

Con queste modeste parole, scolpite nel tempo, ricordiamo Alfred Bader, deceduto lo scorso 23 Dicembre 2018, icona nel mondo della chimica, della ricerca e della filantropia. Nato a Vienna da una coraggiosa famiglia ebraica e cattolica e orfano di padre a sole due settimane di vita, venne costretto a quattordici anni ad abbandonare gli studi a seguito delle leggi razziali. Fu salvato dalle persecuzioni grazie al progetto kindertransport che gli permise di arrivare sano e salvo in Inghilterra, da lì si spostò infine in Canada e poté proseguire gli studi in collegio. Dopo brillanti anni collegiali nei quali si distinse per la sua attitudine allo studio, si iscrisse alla Queen’s University (Ontario), ottenendo due lauree (in Ingegneria Chimica nel 1945 e in Storia nel 1946) seguite dalla conclusione della laurea specialistica in Ingegneria Chimica nel 1947. Termina gli studi presso la prestigiosa Harvard University con un Master in Ingegneria Chimica nel 1949 e un Dottorato in Chimica Organica nel 1950 studiando col celebre chimico Louis Fieser.

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I tre farmaci più innovativi del 2018: Aimovig

I tre farmaci più innovativi del 2018: Aimovig

Aimovig (erenumab) è il primo farmaco approvato dalla FDA statunitense, specificamente sviluppato per prevenire l'emicrania negli adulti, bloccando il recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP-R, Calcitonin Gene-Related Peptide), che si ritiene svolga un ruolo critico nell'emicrania. Aimovig ha inaugurato una nuovo approccio nel trattamento delle persone che soffrono della forma più grave di mal di testa. Aimovig, prodotto da Amgen e Novartis, consiste in un'iniezione mensile sottocutanea, da praticare sull'addome con un dispositivo simile alla penna usata dai diabetici per iniettare l'insulina, l’autoiniettore SureClick®.

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Le 10 Società di Dispositivi Medici per fatturato 2018

Le 10 Società di Dispositivi Medici per fatturato 2018

Le 10 Società di Dispositivi Medici per fatturato 2018

Silvia Vernotico

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Gamifant, primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH)

Gamifant, primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH)

La Food and Drug Administration americana ha approvato Gamifant (emapalumab) il primo farmaco specifico per la linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con malattia refrattaria, recidiva o progressiva o intolleranza alla terapia convenzionale.

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La FDA statunitense approva Lorbrena, terzo inibitore di classe TKI per il trattamento del carcinoma polmonare ALK+

La FDA statunitense approva Lorbrena, terzo inibitore di classe TKI per il trattamento del carcinoma polmonare ALK+

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata di Lorbrena (lorlatinib), un inibitore di terza generazione di tirosina chinasi (TKI) per pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC, Non-small-cell lung carcinoma) portatori di riarrangiamenti di ALK (ALK-positivi, o ALK+), che hanno avuto una ricaduta della malattia dopo un trattamento con inibitori ALK. ALK è un recettore tirosin-chinasico transmembrana umano codificato dal gene ALK il cui riarrangiamento porta ad un'alterazione genica causa di questo tipo di tumore che colpisce i polmoni.

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