I tre farmaci più innovativi del 2018: Emicizumab

Emicizumab é il primo farmaco per l’emofilia A somministrabile per via sottocutanea anziché endovenosa.

Breakthrough Therapy

La designazione di Breakthrough Therapy viene concessa dalla FDA statunitense per accelerare lo sviluppo e la revisione del lungo iter di approvazione di un farmaco.

Streptochinasi e un DNA interruttore per la modulazione della coagulazione sanguigna

Nelle ore successive a un infarto, una dose endovena di streptochinasi proteica batterica può rompere i coaguli di sangue e ripristinare la circolazione sanguigna. Ma non è la soluzione ottimale. La streptochinasi può rivelarsi troppo potente, aumentando il rischio di emorragie. Un team di ricercatori del The Scripps Research Institute in California hanno messo a punto un interruttore on-off specifico per la streptochinasi utilizzando dei brevi filamenti di DNA. Con questo interruttore i ricercatori sono riusciti a regolare l'attività di coagulazione del coagulo in vitro.

Indirubina e GSK-3: molecola e potenziale target per il trattamento dei sintomi dell'epilessia

Un nuovo studio suggerisce che la glicogeno sintasi chinasi 3 (GSK-3) sia un potenzie target farmacologico per controllare le crisi epilettiche.

BIJUVA™, prima e unica combinazione di ormoni bio-identici approvata dalla FDA per le donne in menopausa

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato BIJUVA™ della TherapeuticsMD, Inc, la prima e unica combinazione ormonale di estradiolo e progesterone bio-identici somministrata attraverso una singola capsula orale per il trattamento dei sintomi vasomotori da moderati a gravi associati alla menopausa nelle donne con utero.

Una molecola candidato firmata Pfizer per il trattamento orale della psoriasi

Un gruppo di scienziati del colosso farmaceutico Pfizer ha individuato una molecola candidato per il trattamento orale della psoriasi. Il frutto del lavoro degli scienziati è stato pubblicato sul Journal of Medicinal Chemistry.

La FDA statunitense ha approvato la prima terapia al mondo basata sull'RNA interference

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Onpattro™ (patisiran), la prima terapia al mondo basata sul silenziamento genico dell'RNAi (RNA interference).

I tre farmaci più innovativi del 2018: Onpattro

Onpattro è la prima terapia al mondo basata sul silenziamento genico dell’RNAi.

Elzonris, primo farmaco orfano approvato dalla FDA per la BPDCN

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Elzonris (tagraxofusp-erzs; SL-401) per il trattamento della neoplasia delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni. Elzonris è il primo farmaco approvato per questa rara malattia del sangue e del midollo osseo e la prima terapia mirata contro CD123.

Tunicamicina, un potenziale antibiotico modificato per il trattamento della tubercolosi

Lo Streptomyces è un batterio che produce tunicamicina, un promettente antibiotico in grado di inibire la sintesi della parete cellulare in alcuni batteri. Sfortunatamente, la tunicamicina non è adatta all'uso clinico poiché inibisce l'enzima umano DPAGT1, che svolge un ruolo importante nella sintesi di alcune proteine.

YUPELRI, primo e unico broncodilatatore spray daily-use approvato dalla FDA per la BPCO

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato YUPELRI (revefenacin), una soluzione inalatoria per il trattamento di mantenimento di pazienti con Broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). YUPELRI, un antagonista muscarinico a lunga durata d'azione (LAMA), è il primo e unico broncodilatatore spray, da utilizzare una volta al giorno, approvato per il trattamento della BPCO negli Stati Uniti.

AIFA - Ritiro lotti di OZURDEX (Desametasone) per particella siliconica

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha la comunicato, in una nota informativa sul proprio sito, l'esito e le contromisure prese per alcuni lotti di Ozurdex 700 microgrammi, impianto intravitreale di Allergan Pharmaceuticals a seguito del rilevamento, durante uno dei consueti controlli di produzione in-process, di una particella di silicone libera in una campionatura di impianti di OZURDEX.

FDA approva la prima terapia per la cheratite neutrofica

La Food and Drug Administration Americana ha approvato il primo farmaco sotto forma di collirio disponibile negli Stati Uniti, Oxervate (cenegermin), per il trattamento della cheratite neurotrofica, una malattia rara e progressiva che può portare alla perdita della vista.

Il trauma cranico induce la formazione e la propagazione di una forma anomala di proteina tau

I tre farmaci più innovativi del 2018: Aimovig

Aimovig è il primo farmaco approvato dalla FDA statunitense, specificamente sviluppato per prevenire l'emicrania negli adulti.

Le 10 Società di Dispositivi Medici per fatturato 2018

Le 10 Società di Dispositivi Medici per fatturato 2018

Gamifant, primo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH)

La Food and Drug Administration americana ha approvato Gamifant (emapalumab) il primo farmaco specifico per la linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con malattia refrattaria, recidiva o progressiva o intolleranza alla terapia convenzionale.

La FDA statunitense approva Lorbrena

La FDA statunitense ha concesso l'approvazione accelerata di Lorbrena, un inibitore di terza generazione di tirosina chinasi.

Bose Hearing Aid, il primo apparecchio acustico approvato dalla FDA statunitense autogestibile tramite app

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha autorizzato la commercializzazione di un nuovo dispositivo medico, l'apparecchio acustico Bose Hearing Aid, per soggetti con età maggiore di 18 anni con deficit uditivo da lieve a moderato. È il primo apparecchio acustico autorizzato dalla FDA che consente agli utenti di programmare e controllare il dispositivo in autonomia, senza l'assistenza di un operatore sanitario.

LIF6, pseudogene ‘zombie’ che attivato da TP53 induce apoptosi delle cellule in risposta ad un danno del DNA

Un team di ricercatori dell’Università di Chicago guidati dal genetista Lynch ha scoperto che uno pseudogene ‘zombie’, chiamato fattore 6 inibitorio della leucemia (LIF6), protegge gli elefanti dal cancro.