HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.77
Silvia Vernotico
La Food and Drug Administration americana ha approvato Gamifant (emapalumab), il primo farmaco specifico per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da _linfoistiocitosi emofagocitica primaria _(HLH, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis) refrattaria, recidiva, progressiva o con intolleranza alla terapia convenzionale.
La HLH è una rara sindrome iperinfiammatoria di origine genetica caratterizzata dall'attivazione e proliferazione incontrollata delle cellule macrofagiche, una classe di globuli bianchi deputata alla difesa contro agenti esterni. Le persone con HLH di solito sviluppano sintomi entro i primi mesi o i primi anni di vita, con un decorso letale se non trattato e una sopravvivenza in media inferiore ai due mesi. E’ una patologia molto difficile da diagnosticare soprattutto per la variabilità dei sintomi che possono includere febbre, ingrossamento del fegato o milza e diminuzione del numero di cellule del sangue. Negli Stati Uniti vengono diagnosticati meno di 100 casi di HLH ogni anno.
Gamifant è un anticorpo monoclonale diretto contro l’interferone gamma (IFN-γ), una citochina coinvolta nell'attivazione della risposta immunitaria, la cui sovraespressione si pensa sia responsabile dello sviluppo patologico della HLH.
L’efficacia di Gamifant è stata valutata in uno studio clinico di fase II/III che ha coinvolto 27 pazienti pediatrici con HLH primario sospetto o confermato con malattia refrattaria, recidiva o progressiva durante la terapia convenzionale con HLH o che erano intolleranti alla terapia convenzionale. Lo studio ha mostrato che il 63% dei pazienti ha avuto una risposta al trattamento e il 70% ha potuto procedere al trapianto di cellule staminali. L’obiettivo immediato del trattamento è quello di portare rapidamente sotto controllo l’iperespressione infiammatoria e prepararsi al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che è l’unica cura.
Gamifant dovrebbe essere disponibile negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2019. In Europa ha ricevuto l'ok dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) nell'agosto 2018, ottenendo lo status di farmaco orfano e PRIority MEdicine (PRIME).
La FDA ha concesso a questa domanda la designazione di Priority Review e Breakthrough Therapy. Gamifant ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
La FDA ha concesso l’autorizzazione a Novimmune SA, una società biofarmaceutica svizzera privata, specializzata nella ricerca e sviluppo di farmaci a base di anticorpi destinati al trattamento di malattie infiammatorie, malattie immunitarie e cancro. Sobi, un’industria biofarmaceutica multinazionale dedicata alle malattie rare, ha acquisito i diritti globali su Gamifant da Novimmune attraverso un accordo di licenza esclusivo annunciato nel luglio 2018.
