HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.133

L’Agenzia europea dei medicinali ha annunciato nel documento “Human medicines highlights 2019” la chiusura del 2019 con l’autorizzazione di 66 farmaci.

Di questi, 30 contengono un nuovo principio attivo mai autorizzato prima nell'UE e 7 sono farmaci orfani.

Sono 4 le opinioni negative emanate dall’ente regolatorio e 12 i ritiri della richiesta di autorizzazione da parte delle stesse aziende farmaceutiche.

Un solo vaccino è stato autorizzato dall’EMA. Si tratta di Ervebo, il primo vaccino contro il virus dell’Ebola.

Alcuni degli importanti contributi alla salute pubblica sono stati dati dalle autorizzazioni di Vitrakvi, il primo trattamento approvato nell’Unione europea per tumori solidi con una fusione genica neurotrofica del recettore tirosin-chinasi (NTRK).

Baqsimi, il primo trattamento per l’ipoglicemia grave che può essere somministrato senza ricorrere all’iniezione.

Epidyolex per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut o alla sindrome di Dravet, due rare forme di epilessia. Epidyolex contiene un principio attivo derivato dalla cannabis ed è il primo a ricevere un parere positivo nella procedura centralizzata dell'UE.

Zynteglo, un medicinale indicato per il trattamento della beta talassemia, una rara condizione ematica ereditaria che provoca grave anemia.

Le aree terapeutiche con maggiori novità sono state ematologia in primis seguita a ruota dalle aree che comprendono le malattie infettive, oncologia, neurologia, endocrinologia e immunologia.