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L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera, in data 7 Agosto 2019, alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.

La nuova terapia, denominata Kymriah (tisagenlecleucel), potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per il trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B che non abbiano mai risposto alla chemioterapia, o che siano in recidiva dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche o dopo almeno 2 linee di chemioterapia, sia per i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) già sottoposti ad almeno 2 linee di terapia sistemica.

Le terapie CAR-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario. Una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di distruggerle.

La tecnologia CAR-T è stata inizialmente sviluppata dall’Università della Pennsylvania. Il primo trattamento è stato somministrato nel 2012 negli Stati Uniti a una bambina di 7 anni che non rispondeva alle terapie classiche.

Il processo per la produzione e somministrazione delle CAR-T è molto complesso e necessita di un adeguato monitoraggio clinico del paziente dopo l'infusione del trattamento. Per tali motivi i centri specializzati in ematologia e onco-ematologia, pediatrica e per adulti, per poter essere autorizzati alla somministrazione delle terapie CAR-T, devono essere in possesso di specifici requisiti organizzativi e infrastrutturali, quali ad esempio: la certificazione del Centro Nazionale Trapianti in accordo con le Direttive UE, l’accreditamento per il trapianto allogenico, un centro di aferesi, un laboratorio per la criopreservazione con personale qualificato e adeguatamente formato, la disponibilità di un’Unità di Terapia Intensiva, la presenza di un team multidisciplinare adeguato alla gestione clinica del paziente e delle possibili complicanze.

La novità dell’accordo sta nel fatto che lo Stato pagherà in base ai risultati effettivi sul paziente, secondo il sistema del cosiddetto**‘payment at results’.** Lo schema prevede che, si pagherà solo se nel paziente vi sarà la remissione. Un accordo innovativo, utilizzato da AIFA per la prima volta che può rappresentare certamente un riferimento a livello europeo.

L'AIFA renderà disponibile sul proprio sito l’elenco dei Centri autorizzati alla somministrazione del trattamento non appena questi saranno stati individuati dalle competenti Regioni e Province Autonome.