FDA APPROVAL - Turalio

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso l'approvazione di Turalio (pexidartinib) per il trattamento di pazienti adulti con tumore sintomatico a cellule giganti tenosinoviali (TGCT) associato a grave morbilità o limitazioni funzionali e non rispondente al miglioramento della chirurgia.

L'approvazione di Turalio è la prima terapia approvata dalla FDA per trattare questa rara malattia.

Il TGCT è una rara forma di neoplasia, generalmente non metastatica, ma che può essere localmente aggressiva. Colpisce le membrane sinoviali (sottile strato di tessuto che copre le superfici degli spazi articolari), le borse e le guaine dei tendini (strato di membrana che copre i tendini, che sono tessuti fibrosi che collegano i muscoli alle ossa). Il tumore è raramente maligno ma provoca l'ispessimento e la crescita delle guaine sinoviali e tendinee, danneggiando i tessuti circostanti, provocando gonfiore, dolore, rigidità e ridotta mobilità in corrispondenza dell’articolazione interessata. La terapia primaria per il TGCT prevede un intervento chirurgico per l'asportazione del tumore. Tuttavia, nei pazienti affetti da forme recidivanti, difficili da trattare o diffuse, in cui il tumore può avvolgere l'osso, i tendini, i legamenti ed altre componenti dell'articolazione, diventa più complicato rimuoverlo o ridurlo mediante interventi di resezione chirurgica.

L'approvazione di Turalio si basava sui risultati di uno studio clinico internazionale multicentrico condotto su 120 pazienti, 59 dei quali hanno ricevuto il placebo. L'endpoint primario di efficacia era il tasso di risposta globale (ORR) analizzato dopo 25 settimane di trattamento. Lo studio clinico ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo dell'ORR nei pazienti che hanno ricevuto Turalio, con un ORR del 38%, rispetto a nessuna risposta nei pazienti che hanno ricevuto placebo. Il tasso di risposta completo era del 15% e il tasso di risposta parziale era del 23%. Un totale di 22 intervistati su 23 che erano stati seguiti per un minimo di sei mesi dopo la risposta iniziale ha mantenuto la risposta per sei o più mesi e un totale di 13 intervistati su 13 che erano stati seguiti per un minimo di 12 mesi dopo la risposta iniziale ha mantenuto la risposta per 12 o più mesi.

Turalio è disponibile solo attraverso il programma REMS (Turalio Risk Assessment and Mitigation Strategy). La FDA ha concesso a questa applicazione la designazione Breakthrough Therapy e la designazione di Priority Review. Turalio ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

La FDA ha concesso l'approvazione di Turalio a Daiichi Sankyo.