Hot This Week

Le novità più frizzanti del mondo farmaceutico

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.107

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.107

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Dupixent (dupilumab) per il trattamento della rinosinusite cronica (infiammazione prolungata dei seni nasali e della cavità nasale) negli adulti con polipi nasali (escrescenze sul rivestimento interno dei seni). Dupixent è il primo trattamento approvato per la rinosinusite cronica inadeguatamente controllata con polipi nasale (CRSwNP, controlled chronic rhinosinusitis with nasal polyposis) e l'unica terapia approvata per ridurre la dimensione del polipo nasale e migliorare i sintomi della rinosinusite cronica associata.

Silvia Vernotico

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.104

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.104

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per ZYNTEGLO (cellule CD34 + autologhe che codificano il gene βA-T87Q-globin) per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato ma non è disponibile un donatore familiare con antigene leucocitario compatibile.

Silvia Vernotico

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.101

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.101

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Fragmin (dalteparina sodica), per uso sottocutaneo, per ridurre la ricorrenza del tromboembolismo venoso sintomatico (TEV) nei pazienti pediatrici a partire da un mese di età. Fragmin è il primo anticoagulante approvato dalla FDA per il trattamento nei pazienti pediatrici di coaguli di sangue potenzialmente pericolosi per la vita. Fragmin è stato inizialmente approvato dalla FDA nel 1994 per gli adulti.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.98

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La US Food and Drug Administration ha approvato Benlysta (belimumab), infusione endovenosa per il trattamento nei pazienti pediatrici del lupus eritematoso sistemico (SLE, o semplicemente lupus), una grave malattia cronica di natura immunitaria che causa infiammazione e danni a vari tessuti e organi del corpo. Questa è la prima volta che la FDA ha approvato un trattamento per pazienti pediatrici con SLE. Benlysta è approvato per l'uso nei pazienti adulti dal 2011 negli Stati Uniti e dall’EMA nel Settembre 2017.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.95

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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Mavenclad (cladribina) per il trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) negli adulti. L’uso di Mavenclad rappresenta un'opzione terapeutica aggiuntiva per i pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o che non sono stati in grado di tollerare un farmaco alternativo indicato per il trattamento della SM.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.92

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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha autorizzato la commercializzazione di un nuovo dispositivo, ClearMate, destinato ad essere utilizzato in pronto soccorso per aiutare a curare i pazienti affetti da avvelenamento da monossido di carbonio. Il dispositivo utilizza un nuovo metodo per rimuovere rapidamente il monossido di carbonio dal corpo aumentando la frequenza respiratoria del paziente nei casi più gravi di avvelenamento.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.89

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La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha approvato N8-GP, commercializzato con il nome di Esperoct (turoctocog alfa pegol), come terapia preventiva per ridurre la frequenza dei sanguinamenti e per controllare episodi emorragici in pazienti con deficit ereditario del fattore VIII. L’approvazione di Esperoct negli Stati Uniti rappresenta un'importante espansione delle opzioni di trattamento per le persone con emofilia A.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.106

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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Victoza (liraglutide) per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 10 anni con diabete di tipo 2. Victoza è il primo farmaco non insulinico approvato per il trattamento del diabete di tipo 2 in pazienti pediatrici. La metformina fu approvata per uso pediatrico nel 2000, mentre Victoza è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti con diabete di tipo 2 nel 2010.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.103

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.103

Amgen ha annunciato che presenterà i dati della sua pipeline oncoematologica al 55° congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), il più grande evento del mondo nel campo dell’oncologia, dove saranno quasi 40 mila specialisti in questa disciplina si incontreranno nella città di Chicago dal 31 maggio al 4 giugno 2019.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.100

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.100

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Ruzurgi (amifampridina) per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) in pazienti di età compresa tra 6 e meno di 17 anni. Questa è la prima approvazione concessa dalla FDA per il trattamento specifico di pazienti pediatrici affetti da LEMS. L’amifampridina fin'ora era stata approvata per il trattamento della LEMS negli adulti negli Stati Uniti nel 2018 e in Europa nel 2009 sotto il nome commerciale di Firdapse.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.97

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.97

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha autorizzato la commercializzazione del primo dispositivo medico per il trattamento del Disturbo da Deficit di Attenzione/Iperattività (ADHD, Attention Deficit Hyperactivity Disorder). Il dispositivo, chiamato sistema di stimolazione del nervo trigemino esterno (eTNS), è indicato per iL trattamento di pazienti di età compresa tra 7 e 12 anni che non stanno attualmente assumendo farmaci per la ADHD. L’eTNS rappresenta il primo trattamento non farmacologico per l'ADHD autorizzato dalla FDA.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.94

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La Food and drug administration statunitense ha dato il suo ok a Mayzent (siponimod), farmaco orale sviluppato da Novartis, per il trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) tra cui la sclerosi multipla secondaria progressiva (SPMS, secondary progressive MS) in forma attiva, la sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS) e la sindrome clinicamente isolata (CIS).

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.91

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.91

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Spravato (esketamina), uno spray nasale usato in combinazione con un antidepressivo orale, per il trattamento negli adulti della depressione resistente al trattamento (TRD). Questa è la prima approvazione da parte dell'agenzia statunitense per questo disturbo depressivo da oltre 30 anni e anche l'unica con un meccanismo di azione differente da quelli attualmente presenti in commercio per il trattamento dei disturbi depressivi.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.88

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.88

I ricercatori dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, in collaborazione con l’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (MI) e l’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze, hanno sviluppato una nuova metodica che consente di misurare contemporaneamente sia la concentrazione di anticorpi monoclonali (il farmaco) nel sangue, sia l’immunogenicità. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Scientific Reports.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.105

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.105

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso l’approvazione accelerata a Polivy (polatuzumab vedotin-piiq), in combinazione con bendamustina e Rituxan (BR), per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) con recidiva o refrattario (R/R) ad almeno due terapie precedenti.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.102

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.102

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), la prima terapia genica per il trattamento di bambini affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) di età inferiore a due anni. L'incidenza della SMA è circa 1 su 10.000 nati vivi ed è la principale causa genetica di mortalità infantile.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.99

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.99

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Mavyret (glecaprevir e pibrentasvir), il primo trattamento per tutti e sei i genotipi del virus dell’epatite C(HCV) nei bambini di età compresa tra i 12 e i 17 anni. Mavyret è stato precedentemente approvato per il trattamento dell’HCV negli adulti nel 2017 negli Stati Uniti e in Europa.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.96

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.96

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso un’autorizzazione accelerata a Balversa (erdafitinib), un trattamento per pazienti adulti con carcinoma della vescica localmente avanzato o metastatico con un tipo di alterazione genetica sensibile noto come FGFR3 o FGFR2, e che è progredito durante o in seguito a chemioterapia.

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.93

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.93

La FDA statunitense ha approvato Zulresso, infusione endovenosa di brexanolone, per il trattamento della depressione postpartum (PPD). Si tratta del primo farmaco approvato dalla FDA statunitense per la depressione post partum.

Silvia Vernotico

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HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.90

HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.90

Novartis ha annunciato che otterrà in licenza la terapia sperimentale antisenso TQJ230 della biotech Akcea Therapeutics, secondo quanto previsto dall’accordo stipulato tra le due compagnie nel 2017 per la riduzione del rischio di malattie cardiovascolari in persone con livelli elevati ereditari di lipoproteina (a). TQJ230 è stato progettato da Ionis Pharmaceuticals, di cui Akcea è una sussidiaria, utilizzando la sua tecnologia antisenso proprietaria denominata LICA (Ligand Conjugated Antisense).

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