HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.113

Pubblicato il 11 Agosto 2019 - Lettura in 2 min.

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L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera, in data 7 Agosto 2019, alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.

La nuova terapia, denominata Kymriah (tisagenlecleucel), potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per il trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B che non abbiano mai risposto alla chemioterapia, o che siano in recidiva dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche o dopo almeno 2 linee di chemioterapia, sia per i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) già sottoposti ad almeno 2 linee di terapia sistemica.

Le terapie CAR-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario. Una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di distruggerle.

La tecnologia CAR-T è stata inizialmente sviluppata dall’Università della Pennsylvania. Il primo trattamento è stato somministrato nel 2012 negli Stati Uniti a una bambina di 7 anni che non rispondeva alle terapie classiche.

Il processo per la produzione e somministrazione delle CAR-T è molto complesso e necessita di un adeguato monitoraggio clinico del paziente dopo l’infusione del trattamento. Per tali motivi i centri specializzati in ematologia e onco-ematologia, pediatrica e per adulti, per poter essere autorizzati alla somministrazione delle terapie CAR-T, devono essere in possesso di specifici requisiti organizzativi e infrastrutturali, quali ad esempio: la certificazione del Centro Nazionale Trapianti in accordo con le Direttive UE, l’accreditamento per il trapianto allogenico, un centro di aferesi, un laboratorio per la criopreservazione con personale qualificato e adeguatamente formato, la disponibilità di un’Unità di Terapia Intensiva, la presenza di un team multidisciplinare adeguato alla gestione clinica del paziente e delle possibili complicanze.

La novità dell’accordo sta nel fatto che lo Stato pagherà in base ai risultati effettivi sul paziente, secondo il sistema del cosiddetto‘payment at results’. Lo schema prevede che, si pagherà solo se nel paziente vi sarà la remissione. Un accordo innovativo, utilizzato da AIFA per la prima volta che può rappresentare certamente un riferimento a livello europeo.

L’AIFA renderà disponibile sul proprio sito l’elenco dei Centri autorizzati alla somministrazione del trattamento non appena questi saranno stati individuati dalle competenti Regioni e Province Autonome.

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