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Pubblicato il 12 Maggio 2019 - Lettura in 2 min.

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Ruzurgi (amifampridina) per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) in pazienti di età compresa tra 6 e meno di 17 anni. Questa è la prima approvazione concessa dalla FDA per il trattamento specifico di pazienti pediatrici affetti da LEMS. L’amifampridina fin’ora era stata approvata per il trattamento della LEMS negli adulti negli Stati Uniti nel 2018 e in Europa nel 2009 sotto il nome commerciale di Firdapse.

La LEMS è una rara malattia neurologica di tipo autoimmune in cui gli anticorpi di tipo IgG attaccano i canali del calcio voltaggio-dipendenti delle terminazioni pre-sinaptiche di tipo colinergico della placca neuro-muscolare con conseguente interruzione del segnale tra i nervi e i muscoli e conseguente debolezza muscolare. Spesso è associata al carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC). La LEMS può verificarsi a qualsiasi età. La sua prevalenza nei pazienti pediatrici non è nota, ma la sua prevalenza complessiva è stimata in 3 casi su 1 milione di individui.

L’amifampridina blocca i canali voltaggio-dipendenti del potassio, e in tal modo prolunga la depolarizzazione della membrana presinaptica cellulare. Il prolungamento del potenziale d’azione favorisce il trasporto del calcio nelle terminazioni nervose. Il conseguente incremento delle concentrazioni di calcio intracellulare agevola l’esocitosi delle vescicole contenenti acetilcolina, e ciò a sua volta favorisce la trasmissione neuromuscolare, con conseguente miglioramento della forza muscolare.

L’uso di Ruzurgi nei pazienti di età compresa tra 6 e meno di 17 anni è supportato da evidenze provenienti da studi del farmaco effettuati negli adulti con LEMS, dati di farmacocinetica in pazienti adulti, modellizzazione farmacocinetica e simulazione per identificare il regime posologico nei pazienti pediatrici e dati di sicurezza nei pazienti pediatrici da 6 a meno di 17 anni.

La FDA ha concesso a Ruzurgi la designazione di Priority Review e Fast Track. Ruzurgi ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

La FDA ha concesso l’approvazione di Ruzurgi alla Jacobus Pharmaceutical Company, Inc.

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