HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.78
Silvia Vernotico
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Firdapse (amifampridina) compresse 10 mg per il trattamento della Sindrome Miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adulti. La LEMS è una rara malattia autoimmune che colpisce le connessioni neuromuscolari causando debolezza e affaticamento nei pazienti affetti. Questa è la prima approvazione negli Stati Uniti da parte della FDA per il trattamento di questa rara sindrome.
Nelle persone con la LEMS, il sistema immunitario attacca e distrugge i canali del calcio voltaggio-dipendenti situati nella giunzione neuromuscolare interrompendo la capacità delle cellule nervose di inviare segnali alle cellule muscolari. Le persone affette vanno incontro a pericolo di vita quando la debolezza coinvolge i muscoli respiratori. Circa il 50% dei pazienti affetti dalla malattia ha una neoplasia, tipicamente un tumore polmonare a piccole cellule. La LEMS è una malattia autoimmune rara che colpisce circa 1 su 100.000 persone negli Stati Uniti.
L'amifampridina agisce bloccando i canali voltaggio-dipendenti del potassio con conseguente aumento della depolarizzazione della membrana presinaptica. Ciò innesca l'apertura di canali del calcio con conseguente aumento della sua concentrazione nelle terminazioni nervose che induce l'esocitosi delle vescicole sinaptiche contenenti acetilcolina nella fessura sinaptica, migliorando la trasmissione neuromuscolare.
L'efficacia di Firdapse è stata valutata in due studi clinici di fase III che hanno incluso 64 pazienti adulti. Gli studi si sono basati sulla valutazione del punteggio Quantitative Myasthenia Gravis, una scala grazie alla quale il medico valuta la debolezza muscolare, e la Subject Global Impression, una scala grazie alla quale i pazienti hanno valutato la loro impressione generale degli effetti del trattamento sul loro benessere fisico. Considerando entrambe le scale, i pazienti trattati con Firdapse hanno avuto un beneficio maggiore rispetto a quelli trattati con solo placebo.
Firdapse dovrebbe essere disponibile negli Stati Uniti all'inizio del primo trimestre del 2019. In Europa è già stato approvato.
La FDA ha concesso a Firdapse le designazioni di Priority Review e Breakthrough Therapy. Firdapse ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
La FDA ha concesso l'approvazione di Firdapse a Catalyst Pharmaceuticals Inc., una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e sulla commercializzazione di terapie innovative per persone con malattie neuromuscolari e neurologiche debilitanti croniche.
