HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.66

Sanofi ha ottenuto dalla Commissione europea l’ok per l’autorizzazione all’immissione in commercio di caplacizumab (ALX-0081), prima terapia specifica per il trattamento della aTTP (porpora trombotica trombocitopenica acquisita).

La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che porta alla formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, da cui possono derivare anemia emolitica, piastrinopenia e ischemia multiorgano, con complicanze potenzialmente fatali. La aTTP è causata da anticorpi che bloccano l'attività di ADAMTS-13, un enzima che scinde il fattore von Willebrand (vWF), una proteina responsabile della coagulazione del sangue.

Caplacizumab è un anticorpo a singolo dominio variabile (Nanobodies) bivalente anti-vWF in grado di inibire l'interazione tra il fattore di von Willebrand e le piastrine interagendo con il dominio A1 di vWF. Caplacizumab è il primo farmaco basato sulla tecnologia “Nanobody” (nuova classe di proteine terapeutiche proprietarie basate su frammenti di anticorpo che contengono le proprietà strutturali e funzionali uniche degli anticorpi presenti in natura) sviluppato da Ablynx a ricevere l’approvazione e il primo prodotto approvato della nuova divisione dedicata alle patologie ematologiche rare di Sanofi Genzyme.

L’approvazione di caplacizumab in Europa si basa sugli studi di fase II Titan _e di _fase III Hercules, che hanno incluso 220 pazienti adulti con aTTP.