HOT THIS WEEK IN FARMACEUTICA YOUNGER N.111
Silvia Vernotico
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato BAQSIMI™ (glucagone), la prima terapia con glucagone che può essere somministrata senza iniezione, per il trattamento dell'ipoglicemia grave nelle persone con diabete di età pari o superiore a quattro anni.
L'ipoglicemia grave si verifica quando i livelli di zucchero nel sangue di un paziente scendono al di sotto di un valore soglia tale da creare confusione mentale o perdita di conoscenza o soffrire di altri sintomi che richiedono l'assistenza di un'altra persona per il trattamento. In genere, l'ipoglicemia grave si verifica nelle persone con diabete che usano il trattamento con insulina. Se non trattata, l'ipoglicemia grave può portare a gravi conseguenze, come perdita di conoscenza, convulsioni, coma e morte.
Fino ad oggi le persone che soffrivano di gravi episodi ipoglicemici dovevano essere trattate con un'iniezione di glucagone da ricostituire, che doveva cioè prima essere miscelata in un processo in più fasi. Baqsimi è sotto forma di spray nasale portatile e pronto per l'uso senza ricostituzione, disponibile immediatamente in una singola dose fissa da 3 mg. Viene assorbito per via nasale, quindi non richiede inalazione. Baqsimi inoltre non ha bisogno di essere refrigerato e può essere conservato a temperature fino a 30° C nel tubo termoretraibile fornito.
Acquisita da Eli Lilly nel 2015, Locemia Solutions, la società che ha sviluppato l’innovativo trattamento è specializzata nel trattamento del diabete. Dr.Claude Piche, CEO e co-fondatore di Locemia Solutions racconta così la nascita della sua avventura:
Con due figli a cui è stato diagnosticato il diabete di tipo 1, ho capito l'importanza di disporre di un trattamento di salvataggio che potrebbe essere utilizzato da un'ampia rete di persone ... un trattamento diverso dagli altri trattamenti di emergenza, perché è somministrato per via nasale, invece che come un'iniezione ... La missione di Locemia è stata sempre quella di trovare un approccio innovativo per rendere il soccorso immediato e semplificato nell’ipoglicemia grave.
Baqsimi aumenta i livelli di zucchero nel sangue stimolando il fegato a rilasciare glucosio immagazzinato nel flusso sanguigno. Ha l'effetto opposto dell'insulina, che abbassa i livelli di zucchero nel sangue.
L'efficacia e la sicurezza del glucagone in polvere nasale nel trattamento dell'ipoglicemia grave sono state valutate in due studi clinici randomizzati, multicentrici, in aperto, condotti su 83 e 70 pazienti adulti con diabete, confrontando una dose da 3 mg di Baqsimi somministrata per via nasale con una dose da 1 mg di glucagone per iniezione. Baqsimi ha dimostrato la non inferiorità al glucagone per iniezione in entrambi gli studi sull'aumento della glicemia dopo ipoglicemia indotta da insulina. In uno studio pediatrico su 48 pazienti di età superiore ai quattro anni con diabete di tipo 1, sono stati osservati risultati simili.
La FDA ha concesso l'approvazione di Baqsimi a Eli Lilly and Company. Baqsimi sarà disponibile nelle farmacie statunitensi entro un mese.
