FDA APPROVAL - Xpovio

La Food and Drug Administration statunitense ha concesso l'approvazione di Xpovio (selinexor) in combinazione con il desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo refrattario recidivante (RRMM) che hanno ricevuto almeno quattro terapie precedenti e la cui malattia è resistente a diverse altre forme di trattamento, tra cui almeno due inibitori del proteasoma, almeno due agenti immunomodulatori e un anticorpo monoclonale anti-CD38.

Secondo il National Cancer Institute (NCI), il mieloma multiplo è il secondo tumore del sangue più comune negli Stati Uniti, con oltre 32.000 nuovi casi ogni anno e oltre 130.000 pazienti affetti da questa malattia. Il mieloma multiplo (MM) è una neoplasia caratterizzata dalla proliferazione di un clone di plasmacellule (globuli bianchi che producono anticorpi) che si accumulano nel midollo osseo. Le cause esatte del mieloma multiplo sono sconosciute, ma è più comune nelle persone anziane e negli afroamericani. Nonostante i recenti progressi nel trattamento del mieloma multiplo, molti pazienti sviluppano una resistenza ai cinque farmaci anti-mieloma più comunemente usati al momento per il trattamento di questa patologia. L'approvazione accelerata di Xpovio fornisce un'opzione in più di trattamento per i pazienti con RRMM.

L'efficacia del farmaco è stata valutata in uno studio clinico che ha coinvolto 83 pazienti con RRMM refrattari ai trattamenti con bortezomib, carfilzomib, lenalidomide, pomalidomide e daratumumab, i quali sono stati trattati con Xpovio in combinazione con desametasone. La principale misura di evidenza dell'efficacia è stata il tasso di risposta generale (ORR), valutato da un comitato di revisione indipendente basato sui criteri di risposta uniforme per il mieloma multiplo del gruppo di lavoro internazionale sul mieloma internazionale (IMWG). Alla fine dello studio, l'ORR era del 25,3% nel sottogruppo di 83 pazienti, che includeva una risposta completa rigorosa, nessuna risposta completa, quattro risposte parziali molto buone e 16 risposte parziali. Il tempo mediano alla prima risposta era di quattro settimane, con un intervallo da una a dieci settimane. La durata mediana della risposta è stata di 3,8 mesi. La valutazione dell'efficacia è stata supportata da ulteriori informazioni provenienti da uno studio randomizzato in corso in pazienti con mieloma multiplo.

La FDA ha concesso a Xpovio la designazione di Fast Track. Xpovio ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Un'autorizzazione all'immissione in commercio per selinexor è attualmente in fase di revisione da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali.

La FDA ha concesso l'approvazione di Xpovio a Karyopharm Therapeutics.